Therapeutica op basis van RNA

RNA gebaseerde biofarmaceutica

Nieuwe technologieën zijn in opkomst om de uitdagingen in verband met toxiciteit en geneesmiddelentoediening te overwinnen

Op RNA gebaseerde biofarmaceutica, die therapeutica en vaccins omvatten, vormen een relatief nieuwe klasse van behandelings- en profylactische middelen voor een aantal chronische en zeldzame ziekten, waaronder kanker, diabetes, tuberculose en bepaalde cardiovasculaire aandoeningen. Het gebied houdt een grote belofte in voor de preventie en behandeling van deze ziekten, zoals blijkt uit klinische proeven in een vroeg stadium en uit aanzienlijke investeringen door de gemeenschap voor de ontwikkeling van geneesmiddelen. 

Van de 700 DNA- en RNA-geneesmiddelen die zich in de pijplijn voor geneesmiddelenontwikkeling bevinden, bevindt het merendeel - ongeveer 430 - zich nog in de vroege (preklinische) ontwikkelingsstadia, en is bijna 35% gericht op oncologie. Wereldwijd zijn er ongeveer 160 bedrijven en 65 universiteiten die op RNA gebaseerde therapieën ontwikkelen. Er zijn momenteel 12 mRNA-vaccins in ontwikkeling, waarvan er zeven worden ontwikkeld door Curevac. Op basis van de huidige markttrends lijkt de markt voor RNA-therapieën veelbelovender dan die voor DNA-therapieën.


 

COLLABORATIONS  

 

Het eerste therapeutische nucleïnezuur, een DNA-oligonucleotide, werd in 1998 goedgekeurd voor klinisch gebruik. Twintig jaar later, in 2018, werd het eerste therapeutische oligonucleotide op basis van RNA goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Dit belooft een snel groeiende markt te worden, aangezien veel opkomende biofarmaceutische bedrijven op RNA-interferentie (RNAi)-gebaseerde, en op RNA gebaseerde antisense oligonucleotide-therapieën ontwikkelen. Opvallend afwezig zijn echter miRNA-therapieën. miRNA's zijn regulerende RNA's die de genexpressie reguleren. In ziektetoestanden is de expressie van veel miRNAs meetbaar veranderd. Het potentieel van miRNA's als therapieën en therapeutische doelwitten wordt reeds lang besproken en in de context van een grote verscheidenheid van infecties en ziekten.  Propecia, het helpt met het haar, maar heeft het ook andere seksuele bijwerkingen? https://ordre-medecins-tarn.org/pharmacie/propecia/ - Propecia en France, pour les personnes qui souffrent de calvitie et qui veulent y remédier.


Ondanks het grote aantal studies die miRNAs als potentiële therapeutische doelwitten identificeren, zijn slechts een handvol miRNA-gerichte geneesmiddelen (mimics of inhibitors) klinische studies binnengekomen. In dit overzicht bespreken we of de investering in het vinden van potentiële miRNA therapeutische doelwitten haalbare en uitvoerbare resultaten heeft opgeleverd, de voordelen en obstakels van miRNAs als therapeutische doelwitten, en de mogelijke toekomst van het domein. Kamagra Oral Jelly 100mg is the Miracle Drug for Male Erectile Dysfunction.

Decennialang hebben wetenschappers zich in de eerste plaats op DNA gericht, terwijl RNA slechts werd gezien als een hulpje, een passieve drager van genetische instructies, slechts een intermediair tussen DNA en eiwitten. Wat RNA betreft, was het zelfs wetenschappers niet duidelijk wat er zo belangrijk aan was. Onderzoekers denken dat RNA een enorm onaangeboord therapeutisch potentieel heeft.

Maar die mening is veranderd. Wetenschappers ontdekten niet alleen veel verschillende soorten RNA's, maar realiseerden zich ook dat een enorm deel van ons DNA gewijd is aan het maken ervan. "We weten nu dat in het beste geval slechts drie procent van ons genoom codeert voor eiwitten," En de andere 97 procent is gewijd aan het maken van al die verschillende soorten RNA's. We weten wat de meest voorkomende en belangrijkste RNA's doen, maar er zijn duizenden RNA's waar we nog geen volledig inzicht in hebben. Het verwerven van dit inzicht is een sleutel tot de behandeling van vele genetische aandoeningen, die hun oorsprong vinden in het defecte DNA, maar kunnen worden gecorrigeerd door het RNA of de processen waarbij dit RNA betrokken is, te wijzigen. Onderzoekers denken dat RNA een enorm, onaangeboord therapeutisch potentieel heeft. Traditioneel richten farmaceutische bedrijven zich bij de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen op slecht functionerende eiwitten die de ziekte veroorzaken. Cialis 20mg: Παρεν?ργειες και π?ς να τις μετρι?σετε πιο αποτελεσματικ?

Maar door zich te richten op het RNA kan het probleem een stap eerder worden gecorrigeerd, voordat de eiwitten worden gemaakt. RNA is een geweldig doelwit voor de ontwikkeling van geneesmiddelen Het bruisende koninkrijk van RNA Het is niet echt verrassend dat de DNA-molecule zijn minder glamoureuze neefje, RNA, meer dan een halve eeuw heeft overschaduwd. De charismatische dubbele helix van DNA, strak geweven en genesteld in de celkern, bevat immers de code van het leven. Als een bijenkoningin bestuurt de DNA-molecule haar cellulaire koninkrijk, waarbij zij orders geeft voor een groot aantal cellulaire functies. Wetenschappers die de hoofdoorzaak van genetische ziekten wilden blootleggen, richtten zich op het DNA.

Contacteer ons

  "Therapeutica op basis van RNA"

Roomweg 15, 7523, Enschede, Netherlands




Copyright 2022 "Therapeutica op basis van RNA".